۱۶ خرداد ۱۴۰۲ دکتر علی‌اصغر هنرمند

احتمال تایید نخستین ژن‌درمانی برای مبتلایان دیستروفی دوشن

این احتمال وجود دارد که تا سه هفته دیگر ژن درمانی SRP-9001 برای دیستروفی دوشن توسط سازمان غذا و داروی آمریکا مورد تایید اولیه قرار بگیرد.

البته پژوهش‌های انجام شده نشان داده SRP-9001 روی همه مبتلایان موثر نیست و تاثیرش هم در بهبود عملکرد عضلانی در حد متوسط بوده است.

از سال ۲۰۱۷ تاکنون ۱۲ ژن‌تراپی دیگر هم مورد تایید سازمان غذا و دارو قرار گرفته‌اند. اما این نخستین موردی است که این نوع درمان برای یک بیمار ژنتیکی با شیوع نسبتا بالا مورد تایید قرار می‌گیرد. دیستروفی دوشن در میان کودکان پسر شایع‌تر است و از هر ۳۵۰۰ نفر، یک نفر را گرفتار می‌کند.

هزینه انجام این ژن‌درمانی هنوز اعلام نشده اما حدس زده می‌شود که عدد بسیار بالایی باشد.

به‌روز رسانی: بالاخره تایید شد و خبر تکمیلی را اینجا مشاهده کنید.

https://www.nature.com/articles/d41586-023-01799-z

مطالب مرتبط

هفت پیشرفت مهم پزشکی و سلامت در سال ۲۰۲۳

پایان سال ۲۰۲۳ نزدیک است و امسال در حوزه پزشکی و سلامت شاهد پیشرفت‌های قابل توجهی بودیم که بد نیست در آخرین روزهای آن، نگاهی به مهم‌ترین‌شان بیندازیم: ۱- آغاز ژن درمانی بیماری‌ها با تکنیک کریسپر همین چند هفته قبل بود که نخستین «ژن درمانی برای بیماران کم خونی داسی» شکل مورد تایید قرار گرفت […]

چرا «تمرین‌های قدرتی» و «عضله سازی» بهترین کاری است که می‌توانید برای سلامت‌تان انجام دهید؟

پادکست را می‌توانید در پلت‌فرم‌های زیر هم گوش کنید: ما برای مراقبت از سلامت‌مان ممکن است کارهای مختلفی انجام دهیم: مثلا رژیم غذایی سالمی داشته […]

تایید نخستین ژن درمانی برای بیماران کم خونی داسی شکل

ساعاتی قبل، سازمان غذا و داروی آمریکا نخستین ژن درمانی مبتنی بر فناوری کریسپر برای بیماران مبتلا به کم خونی داسی شکل (Sickle Cell) را مورد تایید قرار داد. این نخستین بار است که یک درمان با فناوری «کریسپر» در کشور آمریکا مورد تایید FDA قرار گرفته است و از این نظر یک رخداد تاریخی […]

تیرزپاتید، ویگووی، ویکتوزا و… پاسخ به پرسش‌های رایج در مورد داروهای لاغری و کاهش وزن GLP1

قبلا در «آپدیت ام دی» در مورد داروهای لاغری و کاهش وزن زیاد صحبت کرده‌ایم. در میان آنها یک دسته دارویی خاص طی چند سال گذشته محبوبیت ویژه‌ای پیدا کرده‌اند. اینها جزو یک کلاس دارویی به نام «آگونیست گیرنده پپتید شبه گلوکاگون ۱» یا به طور خلاصه «آگونیست GLP1» هستند. جالب است بدانید اغلب این […]

آشنایی با مهم‌ترین راهکارهای پیشگیری از سرطان

پادکست را می‌توانید در پلت‌فرم‌های زیر هم گوش کنید: سالانه بیش از ۱۸ میلیون مورد جدید سرطان در دنیا رخ می‌دهد که سهم کشور ایران […]

تایید نخستین ژن درمانی برای دیستروفی دوشن در کودکان ۴ و ۵ ساله

چند هفته پیش در آپدیت ام دی از این احتمال صحبت کردیم که نخستین ژن درمانی برای مبتلایان دیستروفی عضلانی دوشن مورد تایید سازمان غذا و داروی آمریکا قرار بگیرد و این اتفاق بالاخره ساعاتی قبل رخ داد و این درمان برای کودکان ۴ و ۵ ساله تایید شد. البته این تاییدیه به صورت محدود […]

مطالب داغ

ارتباط میان تغذیه سالم در ۴۰ سالگی و کیفیت زندگی در ۷۰ سالگی!

همیشه روی این نکته تاکید کرده‌ایم که از جوانی باید به فکر سلامت‌مان در آینده باشیم و اکنون نتایج یک پژوهش تازه هم بر آن صحه گذاشته است. بر اساس این مطالعه، افرادی که در ۴۰ سالگی از یک رژیم غذایی سالم پیروی می‌کنند، با احتمال ۴۳ الی ۸۴ درصد بیشتر از دیگران در ۷۰ […]

تایید واکسن RSV شرکت فایزر برای سالمندان

سازمان غذا و داروی آمریکا واکسن RSV (ویروس سین‌سیشیال تنفسی) را برای تزریق در افراد بالای ۶۰ سال تایید کرد. این دومین واکسن تایید شده برای این ویروس به حساب می‌آید و ماه گذشته هم واکسن ساخت شرکت GSK Plc تایید شده بود. عفونت با این ویروس معمولا علائم خفیفی دارد و شبیه به سرماخوردگی […]

ابتلای ۸۶ درصد بیماران کووید۱۹ به سویه JN.1 ویروس کرونا

سویه‌ی کووید JN.1 به‌سرعت در حال پیشرفت است و بر اساس گزارش جدید مرکز کنترل و پیشگیری از بیماری‌های آمریکا، این ویروس در حال حاضر حدود ۸۶ درصد مبتلایان کووید۱۹ در این کشور را گرفتار کرده و در بقیه دنیا هم سویه غالب به حساب می‌آید. این آمار حدود دو هفته قبل ۶۲ درصد بود […]

تاثیر تائورین (Taurine) در افزایش سلامت عروقی؟

تائورین (Taurine) یک اسید آمینه است که در اغلب خوراکی‌های پروتئینی حیوانی وجود دارد و البته به عنوان مکمل هم در دوزهای بالاتر در دسترس است. قبلا در آپدیت ام دی در مورد برخی اثرات مفید آن صحبت کرده‌ایم. اکنون یک پژوهش تازه که البته روی موش‌ها انجام شده، نشان می‌دهد که تائورین احتمالا روی […]

مطالب پربازدید

آیا تیرزپاتید (Tirzepatide) در درمان چاقی یک انقلاب ایجاد می‌کند؟

این روزها داروهای کاهش وزنی که با اثر روی گیرنده GLP1 عمل می‌کنند، طرفداران زیادی پیدا کرده‌اند و سماگلوتید (semaglutide) در خط مقدم آنها است. حالا یک داروی دیگر به نام تیرزپاتید (Tirzepatide) هم احتمالا به لیست داروهای لاغری اضافه خواهد شد و این یکی حتی از سماگلوتید هم بهتر عمل می‌کند. این دارو در […]

تایید داروی تیرزپاتید (Tirzepatide) برای کاهش وزن توسط سازمان غذا و داروی آمریکا

اواخر اردیبهشت از نتایج قابل توجه داروی تیرزپاتید (Tirzepatide) در کاهش وزن صحبت کردیم. حالا سرانجام استفاده از این دارو توسط سازمان غذا و داروی آمریکا برای دو گروه از افراد مورد تایید قرار گرفته است: ۱- افراد چاق (دارای BMI بالای ۳۰)
۲- افرادی که دارای اضافه وزن هستند (BMI بالای ۲۷) و یکی از […]

میزان مناسب و بهترین روش مصرف ویتامین D: روزانه؟ هفتگی یا ماهیانه؟

ویتامین D جزو ویتامین‌های مهمی است که کمبود آن در تمام دنیا شیوع بالایی دارد و پیش‌بینی می‌شود حدود یک میلیارد نفر در سراسر جهان به کمبود آن دچار هستند. در اینجا می‌خواهیم به این نکته بپردازیم که بهترین روش مصرف مکمل ویتامین دی چگونه است و مقدار مناسبش چقدر است؟ اما پیش از شروع […]

جدول «میزان پروتئین» مواد غذایی و عدم تطابق وزن خوراکی‌ها با حجم پروتئین

دو هفته قبل به موضوع مهم «میزان پروتئین مورد نیاز» و اشتباه‌های رایج در مورد آن پرداختیم. اما اکنون نوبت بخش دوم داستان است: اینکه در هر ماده غذایی چه میزان پروتئین وجود دارد و چرا اغلب افراد در این مورد دچار اشتباه می‌شوند؟ اکثر افراد تصور می‌کنند مثلا ۱۰۰ گرم سینه پخته مرغ دارای […]

با همکاری

پژوهشکده آینده پژوهی در سلامت
پژوهشکده آینده پژوهی در سلامت
معاونت آموزشی سازمان نظام پزشکی کل کشور
معاونت آموزشی سازمان نظام پزشکی کل کشور
اداره کل آموزش همگانی جمعیت هلال احمر
اداره کل آموزش همگانی جمعیت هلال احمر
X
آپدیت ام دی تازه‌های پزشکی از رفرنس‌های معتبر