احتمال تایید نخستین ژن‌درمانی برای مبتلایان دیستروفی دوشن
این احتمال وجود دارد که تا سه هفته دیگر ژن درمانی SRP-9001 برای دیستروفی دوشن توسط سازمان غذا و داروی آمریکا مورد تایید اولیه قرار بگیرد.
البته پژوهش‌های انجام شده نشان داده SRP-9001 روی همه مبتلایان موثر نیست و تاثیرش هم در بهبود عملکرد عضلانی در حد متوسط بوده است.
از سال ۲۰۱۷ تاکنون ۱۲ ژن‌تراپی دیگر هم مورد تایید سازمان غذا و دارو قرار گرفته‌اند. اما این نخستین موردی است که این نوع درمان برای یک بیمار ژنتیکی با شیوع نسبتا بالا مورد تایید قرار می‌گیرد. دیستروفی دوشن در میان کودکان پسر شایع‌تر است و از هر ۳۵۰۰ نفر، یک نفر را گرفتار می‌کند.
هزینه انجام این ژن‌درمانی هنوز اعلام نشده اما حدس زده می‌شود که عدد بسیار بالایی باشد.
به‌روز رسانی: بالاخره تایید شد و خبر تکمیلی را اینجا مشاهده کنید.
