۱۸ آذر ۱۴۰۲ دکتر علی‌اصغر هنرمند

تایید نخستین ژن درمانی برای بیماران کم خونی داسی شکل

ساعاتی قبل، سازمان غذا و داروی آمریکا نخستین ژن درمانی مبتنی بر فناوری کریسپر برای بیماران مبتلا به کم خونی داسی شکل (Sickle Cell) را مورد تایید قرار داد.

این نخستین بار است که یک درمان با فناوری «کریسپر» در کشور آمریکا مورد تایید FDA قرار گرفته است و از این نظر یک رخداد تاریخی به حساب می‌آید.

کریسپر فناوری برش و چسباندن ژن‌ها در DNA است. در بیماران مبتلا به کم خونی داسی شکل به خاطر یک نقص ژنتیکی، گلبول‌های قرمز طبیعی تولید نمی‌شود. حالا در درمان جدید، ژن‌های سلول‌های بنیادی تولید کننده‌ی گلبول قرمز با فناوری کریسپر با ژن‌های صحیح جایگزین می‌شوند.

نکته اینجاست که در این روش فقط به یک بار درمان نیاز است و بیمار برای همیشه از مشکل رهایی پیدا می‌کند. این در حالی است که مبتلایان کم خونی داسی شکل معمولا تمام عمر از عوارض بیماری رنج می‌برند و در موارد شدید منجر به مرگ می‌شود.

فرایند درمان به این شکل است که ابتدا سلول‌های بنیادی از مغز استخوان بیمار گرفته می‌شود. سپس ژن‌های این سلول‌ها در آزمایشگاه اصلاح شده و در مرحله بعد بیمار تحت عمل پیوند مغز استخوان قرار می‌گیرد.

در حال حاضر دو روش ژن درمانی به نام‌های Casgevy و Lyfgenia مورد تایید قرار گرفته‌اند که اینها توسط دو شرکت داروسازی متفاوت ارائه شده‌اند.

متاسفانه فعلا قیمت این روش‌های درمانی بسیار بالا است و به ازای هر بیمار حدود ۲ میلیون دلار خواهد بود.

https://www.popsci.com/health/fda-crispr-sickle-cell-disease/

مطالب مرتبط

هفت پیشرفت مهم پزشکی و سلامت در سال ۲۰۲۳

پایان سال ۲۰۲۳ نزدیک است و امسال در حوزه پزشکی و سلامت شاهد پیشرفت‌های قابل توجهی بودیم که بد نیست در آخرین روزهای آن، نگاهی به مهم‌ترین‌شان بیندازیم: ۱- آغاز ژن درمانی بیماری‌ها با تکنیک کریسپر همین چند هفته قبل بود که نخستین «ژن درمانی برای بیماران کم خونی داسی» شکل مورد تایید قرار گرفت […]

چرا «تمرین‌های قدرتی» و «عضله سازی» بهترین کاری است که می‌توانید برای سلامت‌تان انجام دهید؟

پادکست را می‌توانید در پلت‌فرم‌های زیر هم گوش کنید: ما برای مراقبت از سلامت‌مان ممکن است کارهای مختلفی انجام دهیم: مثلا رژیم غذایی سالمی داشته باشیم، مکمل‌ و ویتامین مصرف کنیم یا از مصرف دخانیات خودداری کنیم. همه با این راهکارها آشنا هستیم. اما نکته‌ای که اغلب افراد نمی‌دانند این است که تمام این راهکارها […]

آشنایی با مهم‌ترین راهکارهای پیشگیری از سرطان

پادکست را می‌توانید در پلت‌فرم‌های زیر هم گوش کنید: سالانه بیش از ۱۸ میلیون مورد جدید سرطان در دنیا رخ می‌دهد که سهم کشور ایران بیش از ۱۸۰۰۰۰ مورد جدید است. جالب است بدانیم از هر سه نفر، یک نفر در طول عمر خود مبتلا به سرطان می‌شود و از هر ۴ نفر، یک نفر […]

چرا فناوری mRNA آینده سلامت را متحول خواهد کرد؟

هفته گذشته شاهد اعطای نوبل پزشکی سال ۲۰۲۳ به دو پژوهشگر مخترع واکسن mRNA بودیم. در دوران کرونا نام این فناوری بر سر زبان‌ افتاد و ساخت سریع‌شان سبب نجات جان افراد زیادی شد. اما این فناوری فقط به واکسن کووید محدود نیست و داستان بسیار بزرگ‌تر است. چون سبب می‌شود دنیای جدیدی به رویمان […]

تایید نخستین ژن درمانی برای دیستروفی دوشن در کودکان ۴ و ۵ ساله

چند هفته پیش در آپدیت ام دی از این احتمال صحبت کردیم که نخستین ژن درمانی برای مبتلایان دیستروفی عضلانی دوشن مورد تایید سازمان غذا و داروی آمریکا قرار بگیرد و این اتفاق بالاخره ساعاتی قبل رخ داد و این درمان برای کودکان ۴ و ۵ ساله تایید شد. البته این تاییدیه به صورت محدود […]

آیا هوش مصنوعی جایگزین پزشکی و طبابت می‌شود؟

اگر از هوش مصنوعی‌های پرطرفدار فعلی (مثلا ChatGPT) بپرسید که آیا «آنها جایگزین پزشکی می‌شوند؟» به شما پاسخ می‌دهد: خیر! هوش مصنوعی به هیچ عنوان جایگزین پزشک نخواهد شد و فقط ابزاری است که به پزشکان در تشخیص و درمان بیماری‌ها «کمک» خواهد کرد. اما آیا باید این پاسخ را «باور» کنیم؟ به‌ویژه اینکه می‌دانیم […]

مطالب داغ

کشف قدیمی‌ترین مدرک تکامل کروموزوم‌های جنسیتی در هشت‌ پاها از ۳۸۰ میلیون سال قبل

می‌دانیم جنسیت اغلب موجودات زنده (از جمله پستانداران) توسط کروموزوم‌های جنسی تعیین می‌شود. برای مثال در انسان داشتن کروموزم X و Y مساوی با جنسیت مذکر و داشتن دو کروموزوم XX به معنی جنسیت مونث است. اما تا به حال به این نکته فکر کرده‌اید که اصلا خود کروموزوم‌های تعیین جنسیت خودشان از کجا آمده‌اند؟ […]

ارتباط میان مصرف ماری‌جوانا در نوجوانان و ابتلا به آسم

پیش از این در «آپدیت ام دی» در مورد عوارض متعدد مصرف ماری جوانا صحبت کرده‌ایم. حالا نتایج یک پژوهش تازه نشان می‌دهد که مصرف آن در نوجوانان احتمال بروز بیماری آسم را (مشابه سیگار) هم افزایش می‌دهد. این پژوهش نشان داده که میان مقدار مصرف ماری جوانا و افزایش احتمال بروز آسم هم ارتباط […]

تاثیر بیشتر واکسن ترکیبی آنفلوآنزا/کووید شرکت مُدرنا در مقایسه با تزریق مجزا

از مدت‌ها قبل می‌دانیم که باید منتظر از راه رسیدن واکسن‌های ترکیبی آنفلوآنزا و کووید باشیم. حالا شرکت مدرنا می‌گوید واکسن ترکیبی جدید این شرکت حتی نسبت به تزریق مجزای این دو واکسن ایمنی بیشتری ایجاد می‌کند. واکسن ترکیبی مدرنا با فناوری mRNA ساخته شده و نتایج پژوهش تازه روی آن نشان می‌دهد که در […]

چرا مصرف روغن سویا می‌تواند سبب افزایش التهاب روده شود؟

روغن سویا (Soybean Oil) جزو روغن‌هایی است که در آشپزی و به‌ویژه در پخت فست‌فود‌ها مورد استفاده قرار می‌گیرد و مصرف آن طی سال‌های گذشته به‌تدریج افزایش پیدا کرده است. اما برخی تحقیقات از جمله یک پژوهش تازه که در موش‌ها انجام شده نشان داده مصرف آن احتمال ایجاد «کولیت» را افزایش می‌دهد. اما علت […]

مطالب پربازدید

آیا تیرزپاتید (Tirzepatide) در درمان چاقی یک انقلاب ایجاد می‌کند؟

این روزها داروهای کاهش وزنی که با اثر روی گیرنده GLP1 عمل می‌کنند، طرفداران زیادی پیدا کرده‌اند و سماگلوتید (semaglutide) در خط مقدم آنها است. حالا یک داروی دیگر به نام تیرزپاتید (Tirzepatide) هم احتمالا به لیست داروهای لاغری اضافه خواهد شد و این یکی حتی از سماگلوتید هم بهتر عمل می‌کند. این دارو در […]

تایید داروی تیرزپاتید (Tirzepatide) برای کاهش وزن توسط سازمان غذا و داروی آمریکا

اواخر اردیبهشت از نتایج قابل توجه داروی تیرزپاتید (Tirzepatide) در کاهش وزن صحبت کردیم. حالا سرانجام استفاده از این دارو توسط سازمان غذا و داروی آمریکا برای دو گروه از افراد مورد تایید قرار گرفته است: ۱- افراد چاق (دارای BMI بالای ۳۰)
۲- افرادی که دارای اضافه وزن هستند (BMI بالای ۲۷) و یکی از […]

آشنایی با مهم‌ترین علائم و نشانه‌های ابتلا به ویروس کرونای JN.1

ویروس JN.1 کرونا با سرعت زیادی در حال انتشار است و به گفته متخصصین، علائم و نشانه‌های ابتلا به این ویروس تا حدی با دیگر واریانت‌ها کووید متفاوت است. به نظر می‌رسد که سرعت انتشار این ویروس از نوع اُمیکرون بیشتر بوده اما شدت علائم ابتلا به آن در مقایسه با اُمیکرون خفیف‌تر است. در […]

آیا یک پزشک استرالیایی موفق به درمان تومور مغزی شده است؟

پروفسور ریچارد اسکولیر یک پاتولوژیست متخصص در حوزه‌ی سرطان پوست است که در استرالیا زندگی می‌کند و پژوهش‌های او به همراه همکارش سبب نجات جان هزاران نفر از این بیماری شده. حدود یک سال قبل دکتر اسکولیر متوجه شد خودش به نوعی سرطان مغز مبتلا شده. یک نوع خاص از تومور گلیوبلاستوما که به‌قدری مهاجم […]

با همکاری

پژوهشکده آینده پژوهی در سلامت
پژوهشکده آینده پژوهی در سلامت
لوگو انجمن پزشکان عمومی کرمان
انجمن پزشکان عمومی کرمان
معاونت آموزشی سازمان نظام پزشکی کل کشور
معاونت آموزشی سازمان نظام پزشکی کل کشور
اداره کل آموزش همگانی جمعیت هلال احمر
اداره کل آموزش همگانی جمعیت هلال احمر
لوگو انجمن پزشکان عمومی اردبیل
انجمن پزشکان عمومی اردبیل
X
آپدیت ام دی تازه‌های پزشکی از رفرنس‌های معتبر