تایید نخستین ژن درمانی برای بیماران کم خونی داسی شکل
ساعاتی قبل، سازمان غذا و داروی آمریکا نخستین ژن درمانی مبتنی بر فناوری کریسپر برای بیماران مبتلا به کم خونی داسی شکل (Sickle Cell) را مورد تایید قرار داد.
این نخستین بار است که یک درمان با فناوری «کریسپر» در کشور آمریکا مورد تایید FDA قرار گرفته است و از این نظر یک رخداد تاریخی به حساب می‌آید.
کریسپر فناوری برش و چسباندن ژن‌ها در DNA است. در بیماران مبتلا به کم خونی داسی شکل به خاطر یک نقص ژنتیکی، گلبول‌های قرمز طبیعی تولید نمی‌شود. حالا در درمان جدید، ژن‌های سلول‌های بنیادی تولید کننده‌ی گلبول قرمز با فناوری کریسپر با ژن‌های صحیح جایگزین می‌شوند.
نکته اینجاست که در این روش فقط به یک بار درمان نیاز است و بیمار برای همیشه از مشکل رهایی پیدا می‌کند. این در حالی است که مبتلایان کم خونی داسی شکل معمولا تمام عمر از عوارض بیماری رنج می‌برند و در موارد شدید منجر به مرگ می‌شود.
فرایند درمان به این شکل است که ابتدا سلول‌های بنیادی از مغز استخوان بیمار گرفته می‌شود. سپس ژن‌های این سلول‌ها در آزمایشگاه اصلاح شده و در مرحله بعد بیمار تحت عمل پیوند مغز استخوان قرار می‌گیرد.
در حال حاضر دو روش ژن درمانی به نام‌های Casgevy و Lyfgenia مورد تایید قرار گرفته‌اند که اینها توسط دو شرکت داروسازی متفاوت ارائه شده‌اند.
متاسفانه فعلا قیمت این روش‌های درمانی بسیار بالا است و به ازای هر بیمار حدود ۲ میلیون دلار خواهد بود.
https://www.popsci.com/health/fda-crispr-sickle-cell-disease/
