احتمال دریافت تاییدیه برای روش جدید ویرایش مستقیم ژن‌ها درون بدن
تصور کنید کدهای معیوب ژنتیکی‌تان فقط با یک تزریق ساده در رگ اصلاح شوند؛ بدون جراحی، بدون بستری‌های طولانی و بدون شیمی‌درمانی.
تا امروز، تنها روش تأییدشده‌ی ویرایش ژن با فناوری کریسپر (CRISPR) که برای بیماری‌هایی مانند تالاسمی و کم‌خونی داسی‌شکل به کار می‌رود، مسیری بسیار پیچیده و پرهزینه داشت: پزشکان باید سلول‌های بنیادی بیمار را خارج می‌کردند، در آزمایشگاه تغییر می‌دادند و پس از یک دوره‌ی شیمی‌درمانی سنگین، دوباره به بدن تزریق می‌کردند.
اما اکنون، سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) در آستانه‌ی تأیید نخستین داروی کریسپر است که ژن‌ها را مستقیماً درون خود بدن ویرایش می‌کند.
این داروی پیشگام که «لونوو-زد» (lonvo-z) نام دارد، برای درمان نوعی اختلال نادر به نام «آنژیوادم ارثی» طراحی شده. این بیماری باعث حملات ناگهانی، دردناک و گاه کشنده‌ی تورم در گلو و سایر بخش‌های بدن می‌شود.
اما این دارو چگونه کار می‌کند؟ در این روش که تنها یک روز زمان می‌برد، ذرات چربی حاوی پیام‌رسان‌های ژنتیکی (mRNA) به خون تزریق شده و مستقیماً به سمت کبد می‌روند. این ذرات با غیرفعال کردن ژن تولیدکننده‌ی پروتئین «پره‌کالیکرئین» (Prekallikrein)، جلوی نشت مایعات از رگ‌های خونی و ایجاد تورم را می‌گیرند. به گفته‌ی پژوهشگران این مطالعه، این روشِ یک‌بارمصرف می‌تواند بیماران را از یک عمر مصرف مداوم داروهای پیشگیری‌کننده نجات دهد.
نتایج شگفت‌انگیز بالینی در برابر چالش‌های ایمنی
بررسی داده‌های چهارساله‌ی این درمان نشان می‌دهد که اثرگذاری دارو کاملاً پایدار بوده است، با این حال متخصصان مستقل به برخی دغدغه‌های ایمنی نیز اشاره می‌کنند:
- در یک کارآزمایی روی ۸۰ بیمار، ۶۲ درصد دریافت‌کنندگان دارو تا شش ماه هیچ حمله‌ای نداشتند؛ در حالی که این عدد در گروه دارونما تنها ۱۱ درصد بود.
- میانگین حملات ماهانه در بیماران از بیش از ۳ بار در ماه به کمتر از ۰.۵ بار کاهش یافت و تا چهار سال بدون عارضه‌ی جدی ثابت ماند.
- برخلاف روش‌های آزمایشگاهی، در تزریق مستقیم به بدن امکان غربالگری و حذف سلول‌هایی که دچار ویرایش‌های ناخواسته و اشتباه شده‌اند وجود ندارد.
- سال گذشته به دنبال مرگ یک بیمار مبتلا به بیماری زمینه‌ای دیگر بر اثر آسیب کبدی، کارآزمایی‌های مشابه این شرکت موقتاً متوقف و سپس با تدابیر ایمنی سخت‌گیرانه‌تر از سر گرفته شد.
در صورت تایید این روش و فراگیر شدن آن می‌توان به درمان بسیاری از بیماری‌های ژنتیکی دیگر هم امیدوار شد. قسمت جالب درمان هم همانطور که گفتیم یک‌بار مصرف بودن آن است. به این معنی که شما دارو را یک بار مصرف می‌کنید و بعد برای همیشه خوب می‌شوید!
منبع: Nature
