تایید نخستین ژن درمانی برای هموفیلی نوع A شدید
یک ژن درمانی دیگر هم از راه رسید: این بار برای درمان هموفیلی A شدید. این دارو به نام Roctavian در واقع یک حامل ویروسی است که ژن فاکتور VIII را به بدن گیرنده وارد میکند و تنها یک بار تزریق آن کافی است تا بیمار تا سالها نیازی به تزریق خون و دیگر داروها نداشته باشد.
البته هزینه همین یک تزریق هم مانند دیگر ژن درمانیها بسیار گران بوده و ۲.۹ میلیون دلار خواهد بود.
دریافت کنندگان این درمان باید کورتیکواستروئید هم مصرف کنند تا سیستم ایمنیشان در برابر دارو واکنش نشان ندهد و بهنظر میرسد تاثیر آن با گذشت زمان کاهش پیدا میکند.
https://consumer.healthday.com/physician-s-briefing-hemophilia-2662088536.html
