۱۰ تیر ۱۴۰۲ دکتر علی‌اصغر هنرمند

تایید نخستین ژن درمانی برای هموفیلی نوع A شدید

یک ژن درمانی دیگر هم از راه رسید: این بار برای درمان هموفیلی A شدید. این دارو به نام Roctavian در واقع یک حامل ویروسی است که ژن فاکتور VIII را به بدن گیرنده وارد می‌کند و تنها یک بار تزریق آن کافی است تا بیمار تا سال‌ها نیازی به تزریق خون و دیگر داروها نداشته باشد.

البته هزینه‌ همین یک تزریق هم مانند دیگر ژن درمانی‌ها بسیار گران بوده و ۲.۹ میلیون دلار خواهد بود.

دریافت کنندگان این درمان باید کورتیکواستروئید هم مصرف کنند تا سیستم ایمنی‌شان در برابر دارو واکنش نشان ندهد و به‌نظر می‌رسد تاثیر آن با گذشت زمان کاهش پیدا می‌کند.

https://consumer.healthday.com/physician-s-briefing-hemophilia-2662088536.html

مطالب مرتبط

هفت پیشرفت مهم پزشکی و سلامت در سال ۲۰۲۳

پایان سال ۲۰۲۳ نزدیک است و امسال در حوزه پزشکی و سلامت شاهد پیشرفت‌های قابل توجهی بودیم که بد نیست در آخرین روزهای آن، نگاهی به مهم‌ترین‌شان بیندازیم: ۱- آغاز ژن درمانی بیماری‌ها با تکنیک کریسپر همین چند هفته قبل بود که نخستین «ژن درمانی برای بیماران کم خونی داسی» شکل مورد تایید قرار گرفت […]

تایید نخستین ژن درمانی برای بیماران کم خونی داسی شکل

ساعاتی قبل، سازمان غذا و داروی آمریکا نخستین ژن درمانی مبتنی بر فناوری کریسپر برای بیماران مبتلا به کم خونی داسی شکل (Sickle Cell) را مورد تایید قرار داد. این نخستین بار است که یک درمان با فناوری «کریسپر» در کشور آمریکا مورد تایید FDA قرار گرفته است و از این نظر یک رخداد تاریخی […]

تیرزپاتید، ویگووی، ویکتوزا و… پاسخ به پرسش‌های رایج در مورد داروهای لاغری و کاهش وزن GLP1

قبلا در «آپدیت ام دی» در مورد داروهای لاغری و کاهش وزن زیاد صحبت کرده‌ایم. در میان آنها یک دسته دارویی خاص طی چند سال گذشته محبوبیت ویژه‌ای پیدا کرده‌اند. اینها جزو یک کلاس دارویی به نام «آگونیست گیرنده پپتید شبه گلوکاگون ۱» یا به طور خلاصه «آگونیست GLP1» هستند. جالب است بدانید اغلب این […]

آشنایی با مهم‌ترین راهکارهای پیشگیری از سرطان

پادکست را می‌توانید در پلت‌فرم‌های زیر هم گوش کنید: سالانه بیش از ۱۸ میلیون مورد جدید سرطان در دنیا رخ می‌دهد که سهم کشور ایران […]

تایید نخستین ژن درمانی برای دیستروفی دوشن در کودکان ۴ و ۵ ساله

چند هفته پیش در آپدیت ام دی از این احتمال صحبت کردیم که نخستین ژن درمانی برای مبتلایان دیستروفی عضلانی دوشن مورد تایید سازمان غذا و داروی آمریکا قرار بگیرد و این اتفاق بالاخره ساعاتی قبل رخ داد و این درمان برای کودکان ۴ و ۵ ساله تایید شد. البته این تاییدیه به صورت محدود […]

سیلندرهای حاوی دارو برای انتقال کنترل شده در طول زمان

اگر به این تصویر با دقت نگاه کنید، متوجه قطعات کوچکی می‌شوید که حاوی رنگ‌های متفاوت بوده و همگی در نوک یک سرسوزن آماده تزریق هستند. اینها در واقع سیلندرهای بسیار کوچکی‌اند که هر کدام با داروی مدنظر‌ پر شده و به بیمار تزریق می‌شوند. این سیلندرها در جریان خون حل شده و دارو را […]

مطالب داغ

هیچ میزانی از الکل بی‌ضرر نیست!

تا چند سال قبل در برخی متون پزشکی به این نکته اشاره شده بود که مصرف «مقادیر کم» الکل احتمالا برای سلامت مفید است. اما طی چند سال اخیر پژوهش‌های متعددی روی این موضوع انجام شده و جمع‌بندی تازه این است که هر میزان از مصرف الکل و حتی مقدار کم آن برای سلامتی مضر […]

ورزش به تنهایی تاثیر چندانی در لاغری ندارد!

متخصص مشهور متابولیسم آقای دکتر پونتزر، باور رایج در مورد تاثیر ورزش در کاهش وزن را به چالش کشیده است. طبق مطالعاتی که او در کتاب جدیدش منتشر کرده، ورزش به تنهایی در دراز مدت تاثیر چندانی در کاهش وزن شما ندارد، چرا که در اصل تاثیر چندانی در افزایش سوخت و ساز شما ندارد.شما […]

پیشگیری از مننژیت و سپسیس: اولین واکسن مننگوکوکی برای شیرخواران توسط FDA تایید شد

واکسن چهارگانه‌ی MenQuadfi، محصول شرکت سانوفی پاستور (Sanofi Pasteur)، که نخستین بار در سال ۲۰۲۰ برای استفاده در بزرگسالان و کودکان بالای ۲ سال تأیید شده بود، اکنون مجوز سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) برای استفاده در شیرخواران را نیز دریافت کرده است. این واکسن برای مقابله با چهار گونه‌ی شایع از باکتری‌های مننگوکوک […]

بازگشت قابلیت صحبت کردن بیمار با کمک هوش مصنوعی

افرادی که به خاطر بیماری‌ توانایی صبحت‌ کردن را از دست می‌دهند، در ارتباط با جهان خارج دچار مشکلات زیادی هستند. البته سال‌ها است با کاشت الکترود‌های کوچکی در مغز، امکان تایپ کلمات برای آنها فراهم شده و اشخاصی مانند استیون هاوکینگ (فیزیکدان مشهور) از آن استفاده می‌کرده‌اند. اما محدودیت اصلی این ابزارها در سرعت […]

مطالب پربازدید

آیا تیرزپاتید (Tirzepatide) در درمان چاقی یک انقلاب ایجاد می‌کند؟

این روزها داروهای کاهش وزنی که با اثر روی گیرنده GLP1 عمل می‌کنند، طرفداران زیادی پیدا کرده‌اند و سماگلوتید (semaglutide) در خط مقدم آنها است. حالا یک داروی دیگر به نام تیرزپاتید (Tirzepatide) هم احتمالا به لیست داروهای لاغری اضافه خواهد شد و این یکی حتی از سماگلوتید هم بهتر عمل می‌کند. این دارو در […]

تایید داروی تیرزپاتید (Tirzepatide) برای کاهش وزن توسط سازمان غذا و داروی آمریکا

اواخر اردیبهشت از نتایج قابل توجه داروی تیرزپاتید (Tirzepatide) در کاهش وزن صحبت کردیم. حالا سرانجام استفاده از این دارو توسط سازمان غذا و داروی آمریکا برای دو گروه از افراد مورد تایید قرار گرفته است: ۱- افراد چاق (دارای BMI بالای ۳۰)
۲- افرادی که دارای اضافه وزن هستند (BMI بالای ۲۷) و یکی از […]

میزان مناسب و بهترین روش مصرف ویتامین D: روزانه؟ هفتگی یا ماهیانه؟

ویتامین D جزو ویتامین‌های مهمی است که کمبود آن در تمام دنیا شیوع بالایی دارد و پیش‌بینی می‌شود حدود یک میلیارد نفر در سراسر جهان به کمبود آن دچار هستند. در اینجا می‌خواهیم به این نکته بپردازیم که بهترین روش مصرف مکمل ویتامین دی چگونه است و مقدار مناسبش چقدر است؟ اما پیش از شروع […]

جدول «میزان پروتئین» مواد غذایی و عدم تطابق وزن خوراکی‌ها با حجم پروتئین

دو هفته قبل به موضوع مهم «میزان پروتئین مورد نیاز» و اشتباه‌های رایج در مورد آن پرداختیم. اما اکنون نوبت بخش دوم داستان است: اینکه در هر ماده غذایی چه میزان پروتئین وجود دارد و چرا اغلب افراد در این مورد دچار اشتباه می‌شوند؟ اکثر افراد تصور می‌کنند مثلا ۱۰۰ گرم سینه پخته مرغ دارای […]

با همکاری

پژوهشکده آینده پژوهی در سلامت
پژوهشکده آینده پژوهی در سلامت
معاونت آموزشی سازمان نظام پزشکی کل کشور
معاونت آموزشی سازمان نظام پزشکی کل کشور
اداره کل آموزش همگانی جمعیت هلال احمر
اداره کل آموزش همگانی جمعیت هلال احمر
X
آپدیت ام دی تازه‌های پزشکی از رفرنس‌های معتبر